一種將DNA直接植入眼睛以逆轉(zhuǎn)某類兒童視力喪失的開創(chuàng)性療法，有望得到美國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)。此前，一個(gè)由科學(xué)家組成的顧問委員會(huì)對(duì)這種由Spark Therapeutics研發(fā)的“基因療法”表示了一致的支持。
如果美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)接受其顧問委員會(huì)的建議（往往會(huì)接受），將標(biāo)志著該機(jī)構(gòu)首次批準(zhǔn)此類療法，并預(yù)示著一個(gè)新藥物時(shí)代的到來(lái)，即通過植入缺失或變異基因的運(yùn)轉(zhuǎn)正常的副本來(lái)治療疾病。
基因療法尋求從疾病的生物源頭治療疾病，這使得生產(chǎn)出只需投用一次（而不是要定期投用）的藥物成為可能。Spark在納斯達(dá)克(Nasdaq)上市的股票的代碼是ONCE，指代這種療法可能藥到病除的特性。
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